사업화 유망기술

폐 조직 선택적 핵산약물 전달 기술

폐 조직 선택적 핵산약물 전달 기술

안티센스 올리고뉴클레오티드(pASO)와 이량체 베타-디펜신 펩타이드를 결합하여 폐섬유증 치료제를 개발함

보유기관 : 한국전기연구원       거래조건 : 협의 후 결정

기술개요

안티센스 올리고뉴클레오티드(pASO)와 이량체 베타-디펜신 펩타이드를 결합하여 폐섬유증 치료제를 개발함

특허정보

특허명 특허번호 특허명세서
생체 내 효소 단백질 전달을 위한 핵산 구조체 및 그의 용도 10-1973043
폐 섬유증의 예방 또는 치료를 위한 올리고 뉴클레오티드 중합체와 생체 적합성 양이온성 펩타이드로 이루어지는 폐특이적 약물 전달체 및 이의 이용 10-2019-0138845

기술완성도

TRL01

기초 이론/
실험

  • 연구과제 탐색 및 기회 발굴 단계
TRL02

실용 목적의 아이디어/
특허 등 개념 정립

  • 실용 목적의 아이디어, 특허 등 개념 정립
TRL03

연구실 규모의
성능 검증

  • 연구실/실험실 규모의 환경에서 기본 성능이 검증될 수 있는 단계
  • 개발하려는 시스템/부품의 기본 설계도면을 확보하는 단계
  • 모델링/설계기술 확보
TRL04

연구실 규모의
부품/시스템 성능평가

  • 연구실 규모의 부품/시스템 성능 평가가 완료된 단계
  • 실용화를 위한 핵심요소기술 확보
TRL05

시제품 제작/
성능평가

  • 개발한 부품/시스템의 시작품(Prototype) 제작 및 성능 평가
  • 경제성(생산성)을 고려하지 않고, 우수한 시작품을 1개~수개 미만으로 개발
TRL06

Pilot 단계 시작품
성능 평가

  • 경제성(생산성)을 고려한, 파일로트 규모의 시작품 제작 및 평가
  • 시작품 성능평가
TRL07

Pilot 단계 시작품
신뢰성 평가

  • 시작품의 신뢰성 평가
  • 실제 환경(수요기업)에서 성능 검증이 이루어지는 단계
TRL08

시작품 인증/
표준화

  • 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
    - 조선 기자재의 경우 선급기관 인증, 의약품의 경우 식약청의 품목 허가 등
TRL09

사업화

  • 본격적인 양산 및 사업화 단계

기존 기술의 문제점

- 폐 섬유증의 발병율은 증가하고 있으나, 이에 대한 현재의 치료방법은 매우 제한되어 있음

- 섬유증이 진행하는 동안, 많은 성장 인자가 상향 조절되며, 섬유 증식 과정에서 중심적인 역할을 하는 TGF-β 및 이의 하류 유전자가 질병의 치료를 위한 잠재적 표적이 될 수 있음

- TGF-β를 표적으로 하는 ASO 및 siRNA 및 관련 하류 인자는 심장, 신장 및 장과 같은 다른 조직에서 섬유증의 치료를 위한 잠재적 치료제로서 사용되어 옴

- 이 인자들이 다른 조직에서 표적의 바람직하지 않은 억제로 인한 부작용 방지를 위해 올리고뉴클레오티드 등을 이용한 폐-특이적 전달이 필요함

기존 기술과의 차별성

- 폐 섬유증 치료를 위해 생체 적합성 양이온 펩타이드를 활용하여 약물 전달체 개발

- 안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotides, ASO) 및 mRNA를 표적으로 하는 작은 간섭 RNA(siRNA)와 같은 올리고뉴클레오티드 기반 유전자 조절자는 소분자 약물로 다루기 어려운 질병을 치료하는 유망한 분자임

- 복잡한 단백질 구조를 고려하지 않고 표적 서열을 기반으로 간단하게 설계할 수 있으며 표적에 독성이 비교적 낮은 녹다운(Knock-down)을 제공함

- 폐 섬유증을 치료하기 위해, TGF-β mRNA를 표적으로 하는 ASO의 시스템적 폐 특이 전달에 대한 전달체로 생체 적합성 양이온 펩타이드를 활용하였음

주요 기술 구성

- 롤링 서클 증폭(RCA) 방법을 이용하여 Target sequence를 여러 번 복제하여 pASO를 생성함

- 이량체 베타-디펜신 펩타이드와 결합하여 폐 선택적으로 약물을 전달함

적용분야 및 적용제품

- 폐 섬유증 치료제

- 기타 폐질환 치료제
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