기술개요
CRISPR-Cpf1의 가이드 서열을 키메릭 DNA-RNA로 변경한 유전체 교정 기술DNA-RNA 가이드의 3’ 말단을 phosphorothioate (PS)로 개질 → 세포 내 3’ DNA exonuclease 영향을 획기적으로 감소
crRNA의 3’ 말단의 1~8개 서열을 DNA로 치환 ? 높은 정확성 및 절단 활성 확보
사업화 유망기술
Cpf1 및 키메릭 DNA-RNA 가이드 포함
CRISPR 활용 유전체 교정 기술
CRISPR-Cpf1의 가이드 서열을 키메릭 DNA-RNA로 변경한 유전체 교정 기술
보유기관 : 한국생명공학연구원 거래조건 : 협의 후 결정
DNA-RNA 가이드의 3’ 말단을 phosphorothioate (PS)로 개질 → 세포 내 3’ DNA exonuclease 영향을 획기적으로 감소
crRNA의 3’ 말단의 1~8개 서열을 DNA로 치환 ? 높은 정확성 및 절단 활성 확보
기술완성도
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TRL01
기초 이론/
실험- 연구과제 탐색 및 기회 발굴 단계
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TRL02
실용 목적의 아이디어/
특허 등 개념 정립- 실용 목적의 아이디어, 특허 등 개념 정립
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TRL03
연구실 규모의
성능 검증- 연구실/실험실 규모의 환경에서 기본 성능이 검증될 수 있는 단계
- 개발하려는 시스템/부품의 기본 설계도면을 확보하는 단계
- 모델링/설계기술 확보
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TRL04
연구실 규모의
부품/시스템 성능평가- 연구실 규모의 부품/시스템 성능 평가가 완료된 단계
- 실용화를 위한 핵심요소기술 확보
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TRL05
시제품 제작/
성능평가- 개발한 부품/시스템의 시작품(Prototype) 제작 및 성능 평가
- 경제성(생산성)을 고려하지 않고, 우수한 시작품을 1개~수개 미만으로 개발
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TRL06
Pilot 단계 시작품
성능 평가- 경제성(생산성)을 고려한, 파일로트 규모의 시작품 제작 및 평가
- 시작품 성능평가
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TRL07
Pilot 단계 시작품
신뢰성 평가- 시작품의 신뢰성 평가
- 실제 환경(수요기업)에서 성능 검증이 이루어지는 단계
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TRL08
시작품 인증/
표준화- 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
- 조선 기자재의 경우 선급기관 인증, 의약품의 경우 식약청의 품목 허가 등
- 일부 시제품의 인증 및 인허가 취득 단계
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TRL09
사업화
- 본격적인 양산 및 사업화 단계
기존기술 대비 특·장점
crRNA 가이드를 DNA-RNA로 변경하여 기존 대비 표적 특이성 및 안전성 증가
오차는 줄이고 효율은 높이는 적정 DNA bp 수 확정
기존 CRISPR-Cpf1과 유사한 인델 효율 확보 → 유전자 치료의 안정도 高, 정확도 高
오차는 줄이고 효율은 높이는 적정 DNA bp 수 확정
기존 CRISPR-Cpf1과 유사한 인델 효율 확보 → 유전자 치료의 안정도 高, 정확도 高
기술 구현 내용
활용분야
유전자 치료제(유전체 교정 및 편집)
